Glavna prednost ovakve terapije je ciljano uništavanje tumorske stanice,  bez negativnog utjecaja na zdrave stanice. Stoga primjena bioloških lijekova nije povezana s nuspojavama karakterističnima za primjenu kemoterapije (gubitak kose, mučnina i povraćanje, smanjenje broja bijelih krvnih 

ciljana terapija obuhvaća i terapiju monoklonalnim protutijelima kada je terapija ciljano usmjerena prema specifičnom tumorskom antigenu, odnosno kada je usmjerena protiv receptora za faktore rasta ili molekula koje unutar stanica sudjeluju u molekularnim mehanizmima prijenosa aktivacijskih signala. Jednako tako, lijekovi koji se koriste u hormonskom liječenju raka dojke i raka prostate također predstavljaju ciljanu terapiju, jer je njihovo djelovanje ciljano usmjereno na hormonske receptore. Nakon što su tumorske stanice lišene potičućeg djelovanja hormona u njima biva pokrenut programirani proces umiranja stanica, dovodeći tako do smanjenja tumorske mase.

Lijekovi koji se primjenjuju kod ciljane terapije razlikuju se po svom mehanizmu djelovanja, odnosno po specifičnom mjestu u stanici na koji utječu. Neke tumorske stanice izražavaju markere koje se ponašaju kao antigeni i na koje se može ciljano djelovati biološkom terapijom. Osim na tumor specifične markere može se djelovati i na faktore rasta tumora, kao i na neke enzime važne u životnom ciklusu tumorskih stanica. Tako imamo skupinu lijekova koju nazivamo inhibitori prijenosa signala, a to su lijekovi koji inhibiraju specifične enzime i receptore faktora rasta koji su uključeni u procese proliferacije tumorskih stanica. Ciljanim djelovanjem ovih lijekova zaustavljaju se stanični događaji rasta i umnožavanja tumorskih stanica i potiče se odumiranje tih stanica (apoptoza).

Protutumorski učinci mogu biti ostvareni i djelovanjem na proteine koji reguliraju ekspresiju gena i druge stanične funkcije. Genska ekspresija je kombinirani proces koji obuhvaća transkripciju gena u glasničkoj RNA (eng. messenger RNA, mRNA), obradu mRNA i njenu translaciju u protein. Enzim histonska deacetilaza sudjeluje u tim procesima pa lijekovi koji inhibiraju njegovu aktivnost mogu dovesti do diferencijacije i uništenja tumorskih stanica.

Ciljano djelovanje lijekova može potaknuti procese u stanici koji će dovesti do uništenja tumorske stanice

Zbog specifične genetike i biologije tumorske stanice stvaraju svoju vlastitu mrežu krvnih žila kroz koju se hrane, rastu i šire po organizmu. Proces se zove angiogeneza tumora, a „pametni lijekovi“ imaju za cilj upravo spriječiti taj proces.